Klinische Studies

Klinische studies in het myeloomcentrum Brussel

Inleiding

Klinische studies maken deel uit van de opdracht van een universitair ziekenhuis. De opdrachtgever van de studie die ook betaalt voor de uitvoering ervan, wordt de sponsor genoemd. De sponsor kan een farmaceutisch bedrijf zijn of een nationale/internationale wetenschappelijke organisatie. De meest uitgevoerde studies zijn zgn fase 2 of fase 3 studies. In een fase 2 studie wordt het effect van een nieuw medicament (bvb pomalidomide, carfilzomib) voor een bepaalde ziekte (zoals myeloom) getest, met tevens veel aandacht voor mogelijke nevenwerkingen. In een fase 3 studie wordt een nieuwe behandeling (met een nieuw medicament dat veelbelovend was in fase 2) vergeleken met een standaard behandeling. Dat gebeurt op zgn gerandomiseerde wijze. Hierbij wordt door het lot bepaald of de patiënt ofwel met het nieuwe protocol ofwel met de standaardbehandeling wordt behandeld. Een fase 2 of 3 studie kan plaatsvinden in eerste of tweede lijn of bij meer gevorderde patiënten.

Het team dat de klinische studie in een bepaald centrum (bvb UZ Brussel) uitvoert bestaat uit artsen (zgn investigators), datamanagers en verpleegkundigen.

Vooraleer de patiënt in aanmerking komt voor een klinische studie moet hij/zij hierover grondig geïnformeerd worden door de arts of datamanager. Daarna moet hij/zij ook formele toestemming geven (zgn informed consent), door een handtekening te plaatsen onder een document dat deze informatie schriftelijk bevat en dat de patiënt ook rustig op voorhand heeft kunnen doornemen.

In principe heeft de patiënt altijd voordeel door aan een klinische studie deel te nemen. Ofwel krijgt hij/zij de kans om een nieuwe medicatie te krijgen die anders niet beschikbaar is. Ofwel zal hij/zij meewerken aan de ontwikkeling van een nieuw protocol met steeds de garantie van minstens de huidige standaardbehandeling te krijgen en in minstens 50% van de gevallen een mogelijks betere behandeling te krijgen.

Voor medicamenten die recent werden terugbetaald wordt vaak een fase 4 studie verricht. Hierbij gaat men bij alle patiënten, die buiten studieprotocol volgens een bepaalde nieuwe standaardtherapie worden behandeld, gedurende de tijd van de behandeling alle nevenwerkingen registreren. Dit noemt men zgn farmacovigilantie studies, die op vraag van de overheid worden verricht. Deze studies zijn niet-interventioneel en beïnvloeden geenszins de behandeling van de patiënt.

Voor wetenschappelijke doeleinden zijn vaak bloed- en/of beenmergstalen nodig van patiënten. Hierbij wordt onderzoek gedaan op eventuele myeloomcellen die in deze stalen aanwezig zijn. Of er worden andere parameters gemeten of onderzocht die te maken hebben met ziektemechanismen. Dit type onderzoek wordt “translationeel onderzoek” genoemd: bevindingen die voortkomen uit fundamenteel onderzoek (“From bench…) worden vertaald naar toepassingen die de patiënt ten goede komen (…to bedside.”). De wetgeving bepaalt dat om dergelijke stalen te bekomen, de toestemming van de patiënt nodig is. Hiervoor wordt dan ook een getekend informed consent gevraagd. Bij dergelijke studies wordt de behandeling van de patiënt op geen enkele wijze beïnvloed.