Thérapie génique

Qu’est-ce que c’est ?

Cette technique relève encore un peu de la « science-fiction ». Pratiquement toutes les immunodéficiences primaires sont dues à des anomalies des gènes présents dans l’ADN. Chaque gène code une protéine, si bien qu’une anomalie d’un gène produit une protéine anormale. Pendant des années, les médecins ont rêvé d’un moyen permettant de réparer ces anomalies de l’ADN. Cette tâche semblait impossible. La thérapie génique offre désormais un moyen d’y parvenir. Des greffes de cellules souches appartenant au patient peuvent en effet être pratiquées. 

Procédure ?

Des cellules souches sont d’abord prélevées dans les os du bassin du patient. Les anomalies de l’ADN sont ensuite réparées grâce à la thérapie génique. La suite est similaire à une greffe de cellules souches : toutes les cellules souches sont d’abord éliminées de l’organisme du patient, puis de nouvelles cellules souches adaptées sont réintroduites.

Le grand avantage de cette technique est qu’elle est plus sûre, car les nouvelles cellules souches proviennent du patient. 

De nombreuses recherches sont encore nécessaires

La technique est extrêmement complexe et en est encore à ses balbutiements. De nombreuses recherches doivent encore être menées en ce qui concerne sa sécurité. Elle n’est dès lors utilisée qu’en dernier recours. Elle offre pourtant de grands avantages par rapport à une greffe de cellules souches et il n’est pas exclu qu’elle devienne le traitement de prédilection à l’avenir.

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