Klinisch onderzoek met onderhuidse stamcel-gederiveerde implanten toont voor het eerst aan dat hierin gevormde insuline-producerende betacellen zorgen voor een stabilisatie van de bloedsuikerspiegel bij patiënten met type 1 diabetes. Nature Biotechnology publiceerde vandaag de resultaten van deze multicenter studie met het Diabetes Research Center van Vrije Universiteit Brussel en UZ Brussel als contact. Bij drie van de tien patiënten zorgden de implanten voor een insulineproductie tot het einde van de studie, twaalf maanden later. De aanmaak van insuline was voldoende om grote schommelingen in hun bloedsuikerspiegel te vermijden. Deze resultaten zijn een nieuwe stap in de ontwikkeling van een genezing voor type 1 diabetes door implanten met stamcel-gederiveerde betacellen.

Bart Keymeulen, VUB-professor en diensthoofd Diabeteskliniek UZ Brussel: “In onze studie werd een groter aantal stamcel-gederiveerde cellen getransplanteerd dan in vorige studies en werd gebruik gemaakt van een gewijzigde omkapseling. De implanten werden onderhuids geplaatst en dus niet in de lever zoals bij transplantatie van betacellen geïsoleerd uit een donorpancreas. Dit heeft bij 3 van de 10 patiënten in deze studie geleid tot een voldoende grote insulineproductie om grote glucoseschommelingen te vermijden. Bij 7 patiënten noteerden we geen klinische verbetering. De analyse van implanten wees aan hoe de uitkomst zou kunnen worden verbeterd met effect in meer patiënten.”

Deze studie onderzocht het klinisch effect van ​ PEC-Direct™ (Viacyte®) bij type 1 diabetes patiënten die sterk labiele bloedsuikerwaarden vertonen en daardoor het risico dragen voor ernstige gevolgen van onvoldoende glucosecontrole. Er werd nagegaan of de implanten voldoende insuline produceerden om deze bloedsuikerschommelingen te reduceren. Om afstoting van de cellen te vermijden werd een immuun-suppressieve medicatie toegediend.

Betacel transplantatie biedt perspectief op genezing van type 1 diabetes

Type 1 diabetes kan op elke leeftijd ontstaan. Het is de meest voorkomende vorm van diabetes bij diagnose onder de 40 jaar. De aandoening veroorzaakt een massaal verlies van betacellen in de pancreas, waardoor geen insuline meer kan worden geproduceerd. De behandeling bestaat uit het toedienen van insuline, maar dit sluit het risico op ernstige complicaties niet uit.

Betacel transplantatie wordt aanzien als een therapie die type 1 diabetes kan genezen. Deze mogelijkheid werd eerder aangetoond door studies waarin betacellen van een donorpancreas werden getransplanteerd in de lever van patiënten. Er is echter een tekort aan donororganen, waardoor deze optie zeer beperkt is in toepassing. Implanten gederiveerd van menselijke stamcellen kunnen een oplossing bieden voor dit tekort, want ze worden op grote schaal in het laboratorium geproduceerd.

Prof. Daniël Pipeleers, Coördinator EC-H2020 Beta Cel Therapy programma: “Deze publicatie in Nature Biotechnology is een belangrijke stap in de verdere ontwikkeling van een stamceltherapie voor patiënten met type 1 diabetes. Het onderbouwt de strategie om een stamcel gederiveerde implant te ontwikkelen tot therapeutisch micro-orgaan in een goed bereikbare en gecontroleerde plaats. Het vermijden van afweer onderdrukkende medicatie is hierbij een bijkomende doelstelling.”

De deelname aan deze klinische trial en geassocieerde preklinische studies gebeurden binnen de lange termijn doelstelling van het VUB-UZ Brussel Diabetes Research Center om type 1 diabetes te genezen door cel therapie. Dit werk werd financieel ondersteund door European Commission-Horizon 2020 (project 681070) en door Juvenile Diabetes Research Foundation (2-SRA-2019-708-S-B). Twee DRC-co-auteurs hebben een mandaat van Fonds Wetenschappelijk Onderzoek (KDG en DJTT ).